Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона

Вчені з Університетського коледжу Лондона зробили величезний прорив у лікуванні хвороби Гантінгтона, спадкового захворювання, яке поступово руйнує нервову систему. Вони використали новий метод генної терапії, який дозволив сповільнити розвиток хвороби на 75%. Хвороба Гантінгтона виникає через мутацію в гені HTT, яка спричинює утворення токсичного білка гантінгтіну. Цей білок пошкоджує клітини мозку, що призводить до погіршення стану пацієнтів – від змін настрою та неконтрольованих рухів до деменції та паралічу. Науковці розробили спеціальний препарат на основі модифікованого вірусу, який блокує вироблення шкідливого білка, доставляючи коригуючу нитку ДНК у нейрони мозку. Під час процедури цей препарат введено у дві ділянки мозку через мікрокатетер протягом 12-20 годин. У випробуваннях взяли участь 29 пацієнтів, які отримали високі дози препарату. Через три роки після терапії в їхньому організмі зафіксували значне уповільнення прогресування хвороби, покращення когнітивних та моторних показників, а також збереження нейронів. Професорка Сара Табрізі, директорка Центру хвороби Гантінгтона в Університетському коледжі Лондона, відзначила, що цей успіх відкриває нові можливості для пацієнтів, які зможуть довше зберігати самостійність та якість життя.