У США вперше випробували лікування “генетичними ножицями”

Дев’ятимісячний хлопчик з Америки, у якого виявили рідкісне метаболічне захворювання, став першим пацієнтом у світі, який отримав індивідуальну генну терапію за допомогою молекулярних ножиць Crispr-Cas9. Без цієї технології йому довелося би перенести пересадку печінки. Хвороба хлопчика, CPS1, спричинена генетичними мутаціями, які перешкоджають печінці виводити токсичні відходи. Батьки прийняли складне рішення про проведення експериментальної терапії для свого сина. Лікування було створене спеціально для хлопчика, адаптоване до його генетичних особливостей. Лікарі спостерігають покращення у стані хлопчика, але підкреслюють необхідність тривалого спостереження для оцінки ефективності і безпечності лікування. Цей прорив може відкрити нові можливості для терапії інших пацієнтів з рідкісними захворюваннями.